Defibrotide适应症

去纤苷（Defibrotide）是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。

一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者，中位年龄16岁(0.1~70岁)，其中 sHVOD患者220例。Defibrotide治疗剂量为每天25mg/kg，静脉滴注。初步结果显示：完全缓解（CR）率为30%,移植后100d总生存（OS）率为50%；sHVOD患者的CR率为26%，移植后100d 0S率为45%；非sHVOD患者的CR率为39%，移植后100d 0S率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187)，移植后100d 0S率分别为56%和44%(P=0.0277)。

去纤苷（Defibrotide）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。

去纤苷（Defibrotide）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，Defibrotide 于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。