Defibrotide治什么？

去纤苷（Defibrotide）是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。

去纤苷（Defibrotide）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷（Defibrotide）还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。此外，去纤苷（Defibrotide）也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，去纤苷（Defibrotide）可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。

Richardson等根据目前关于Defibrotide的临床研究结果，对Defibrotide的安全性进行了评估。结果显示，与其他用于预防及治疗HSCT后HVOD的抗凝及抗血栓药物相比，大多数临床研究结果显示Defibrotide的安全性及耐受性较好。去纤苷（Defibrotide）相关的常见不良反应有出血、低血压、胃肠道不适(如恶心、呕吐、腹部不适)，偶发注射部位的不良反应，但大多数为轻中度。偶见Ⅲ级以上的不良反应,如败血症、肺水肿、巨细胞病毒感染、低血压、呼吸衰竭及肺泡出血等，尚不能确定去纤苷与这些不良反应的因果关系。