去纤苷适应症

去纤苷是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。DF的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤苷的作用机制比较复杂，目前还未完全清楚，临床前试验证实去纤苷在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。

肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。

去纤苷（defibrotide sodium 去纤苷钠）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。

去纤苷应在医生的指导下使用。去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。

美国FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说:“Defitelio（去纤苷）的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症，去纤苷针对此适应症。”