奥贝胆酸是用来治疗哪些病症的呢？

奥贝胆酸是用来治疗哪些病症的呢？

奥贝胆酸Ocaliva获批用于治疗罕见型慢性肝病 。

奥贝胆酸由美国Intercept制药公司研发成功，获批用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、原发性胆汁性肝硬化和原发性硬化性胆管炎患者的治疗。

美国食品和药物管理局批准了对奥贝胆酸Ocaliva治疗原发性胆汁性胆管炎PBC的治疗，并与对乌得卡反应不充分的成人患者UDCA合并，或作为成人无法耐受UDCA的单一疗法。

PBC是一种慢性或长期的疾病，它会导致肝脏内的小胆管发炎、受损并最终被破坏。这导致胆汁滞留在肝脏，随着时间的推移损害肝脏细胞，导致肝硬化或肝脏瘢痕。随着肝硬化的发展，肝脏的瘢痕组织增多，肝脏失去功能。

通过口服，奥贝胆酸Ocaliva与farnesoid X受体FXR结合，这是一种在肝和肠细胞细胞核中发现的受体。FXR是胆酸代谢途径的关键调节剂。奥贝胆酸Ocaliva增加肝脏的胆汁流动，并抑制肝脏中的胆汁酸生成，从而减少肝脏暴露于胆汁酸的毒性水平。

美国FDA的批准是基于生物标记碱性磷酸酶ALP水平的降低，作为一个替代终点，基于多种证据（机械、临床试验、流行病学），可以依赖于合理的预测临床效益，包括移植自由存活的改善。奥贝胆酸Ocaliva的安全性和有效性在一个由216名参与者进行的对照临床试验中得到了证实。12个月后，在接受治疗的参与者中，与安慰剂治疗的参与者相比，参与治疗的参与者的比例降低了。