安必素Ambisome是由美国NeXstar公司研制的全球首个上市脂质体制剂,而后被Gilead公司并购。其最先于1990年在欧洲上市,而后于1997年在美上市。产品为冻干制剂,用于治疗严重的深度真菌感染,如黑热病、酵母病、球孢子菌病等;也可用于由曲霉菌、念珠菌等引起的侵略性系统感染的治疗,那么,安必素AmBisome的治疗效果怎么样呢?
根据一项前瞻性,随机,多中心研究中,AmBisome的疗效已被证明是免疫功能低下的主要一线治疗,主要是中性粒细胞减少的成人和儿童,其IFFI已被证实或可能(>30天)(AmBiLoad研究)。
监测患者12周。在治疗的前14天中,将3 mg/kg/天的标准剂量方案(N = 107)与10 mg / kg /天的负荷剂量方案(N = 94)进行了比较。在改良的意向治疗分析组中,良好的总体缓解率为标准剂量组的50%,负荷剂量组的46%。差异无统计学意义。在标准剂量组和负荷剂量组中,发烧缓解的中位时间相似(分别为6天和5天)。首次注射AmBisome后12周,标准剂量组的存活率为72%,负荷剂量组的存活率为59%,差异无统计学意义。
安必素通过与易感真菌细胞膜的固醇成分麦角固醇结合而起作用。它形成跨膜通道,导致细胞通透性改变,单价离子通过该通道泄漏出细胞,导致细胞死亡。
安必素的脂质体制剂Ambisome已显示可穿透易感真菌的细胞外和细胞内形式的细胞壁。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年11月4日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=050740