Venetoclax是第一款选择性抑制BCL-2蛋白的药物,选择性作用于BCL-2,对BCL-2具有高亲和力,那么,venetoclax的治疗效果如何?
在针对慢淋白血病的为期4年的一期临床试验中,有79%的慢性淋巴性白血病(CLL)患者对药品呈现出了阳性反应,体内癌细胞显著减少;另外有20%既往接受过治疗但失效的患者,在参加试验后体内竟然完全没有癌细胞的踪影了,考虑到参加临床试验的病人都是其它疗法失败的晚期病人,这个结果很惊人。对很多人,这是真正的起死回生,治疗效果非常显著!
另外,维奈托克联合HMA治疗复发/难治性白血病(R/R-AML)的疗效也相当不错,目前公布数据主要来自2项回顾性分析:来自美国CITYOFHOPE的数据显示,35例R/R-AML患者,其中33例维奈托克+地西他滨,2例维奈托克+阿扎胞苷,结果显示总有效率为64%,17例(48.6%)患者达CR/CRI。目前正在进行一项比较维奈托克+阿扎胞苷和维奈托克+安慰剂疗效的随机、双盲、Ⅲ期临床试验(NCT02993523),期待有令人鼓舞的临床结果。
Venetoclax是世界上第一个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药,它的问世,彻底颠覆了癌症治疗的传统化疗方式!它的研发基于1988年的一项医学发现——BCL-2蛋白质是癌细胞存活的关键。Venetoclax最主要的作用,就是能阻止BCL-2蛋白质对癌症细胞的保护,从而让它们也能像正常细胞一样死亡。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年6月15日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208573