美法仑的适应症是什么？

美法仑（Melphalan）可用与多种肿瘤，在单一化疗及联合化疗中，为多发性骨髓瘤（MM）的首选药。对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症，恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌都有效。动脉灌注治疗肢体恶性肿瘤如：恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有较好疗效，偶用于治疗某些自身免疫性疾病以及防止器官移植时的排异反应。

在一项纳入113名MM患者的实验中，给予氨磷汀预处理后，被随机纳入200 mg/平米（mel200组）和280 mg/平米 （mel280组）。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。两组的死亡风险率无明显的统计学差异（mel200 vs mel280； HR = 1.15（95% CI， 0.62-2.13， P=0.66））。与此同时，进展/死亡率也无明显差异（HR=0.81 （0.52-1.27， P=0.36））。研究者估计，mel200组和mel280组的1年和3年无进展生存时间（PFS）分别为83和46% vs 78和54%。

美法仑200mg/㎡联合自体造血干细胞移植(ASCT)疗效好、并发症少,临床上可作为初诊年龄小于的65岁MM患者的标准一线治疗方案；美法仑140mg/㎡在ASCT中作为预处理方案治疗MM的作用是肯定的,但在HSCT中的临床作用尚需进一步论证。美法仑200mg/㎡与140mg/㎡作为预处理方案在HSCT中均有不可替代的作用，但两者之间的优劣性尚无明确一致的临床证据。

患者在服用美法仑时应该注意：因为美法仑具有骨髓抑制作用，故在治疗期间内，必需频繁监测血象（血细胞计数），必要时暂缓用药或调整剂量或遵医嘱。依据目前建立的药动学数据，对中度至重度肾功能不全患者口服美法仑，并非绝对推荐降低剂量，但起始剂量需谨慎地降低。