在临床前研究中,发现雷德帕斯(Midostaurin)对致癌CD135(FMS样酪氨酸激酶3受体,FLT3)具有活性。
1、临床试验主要集中在复发/ 难治性 AML和MDS,并包括单药和联合药物研究。在成功进行2期临床试验后,发现雷德帕斯(Midostaurin)与随机3期临床试验中的常规诱导和巩固治疗相结合,可显着延长FLT3突变AML患者的生存期。
2、2017年4月28日,雷德帕斯(Midostaurin)被FDA批准用于治疗新诊断的AML患者,这些患者对致癌FLT3呈阳性,并与化疗联合治疗。
3、该药物被批准用于伴随诊断,LeukoStrat CDx FLT3突变试验,用于检测AML患者的FLT3突变。
一项代号为雷德帕斯(Midostaurin)的随机试验可以证实雷德帕斯(Midostaurin)用于AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者,他们被随机分成两组进行对照治疗。
结果发现,接受雷德帕斯(Midostaurin)联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个。
AML患者在使用雷德帕斯(Midostaurin)进行治疗过程,如发生了白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反应,请及时告知医生并采取有效缓解措施。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921