地拉罗司的获批适应症

美国食品药品管理局（FDA）于 1 月 23 日批准地拉罗司（去铁斯若）新适应症，用于 10 岁及以上非输血依赖性地中海贫血 (NTDT) 患者的慢性铁过载治疗。NTDT 是地中海贫血的一种温和形式，不需要频繁的输血。但久而久之，NTDT 患者会存有铁过载风险，可导致致命的器官损伤。FDA 同时批准 FerriScan 上市作为地拉罗司的一种影像搭配诊断试剂。FDA 先前已批准 FerriScan 用于检测肝铁浓度 (LIC)，但其在地拉罗司临床研究中的用途是筛选临床治疗患者及管理治疗，其用途被限定为地拉罗司安全、有效应用所必要的影像搭配诊断试剂。

根据美国国家心脏、肺和血液研究所的信息，美国估计有 1000 人患有地中海贫血。地中海贫血能使机体制造较少健康红细胞和血红蛋白，而血红蛋白的作用是将氧气运送到身体各部位，并将身体各部位的二氧化碳运回到肺，然后由肺呼出。一些患有地中海贫血的患者需要经常输血，以保持血红蛋白处于一种可以接受的水平。而铁过载在这部分患者身上是常见的现象。

地拉罗司之前被批准用于 2 岁及以上患者因输血而导致的铁过载治疗，而这次的批准可以使地拉罗司用于 NTDT 铁过载患者的治疗。地拉罗司应该用于每 1 克干燥肝组织中含铁量至少 5 毫克的 NTDT 患者。地拉罗司的新适应症是 FDA 通过加速审批程序批准的，这样可以使患者能够尽早地应用这种有前景的新药，以治疗严重或威胁生命的疾病，同时公司要进行额外的研究以确保地拉罗司的临床效果。

Richard Pazdur 是 FDA 药物评价和研究中心血液科和肿瘤科产品办公室主任。他表示：“通过加速审批程序，FDA 可以使该药物尽快应用到需要减少多余铁的患者身上，地拉罗司是第一个获得批准用于治疗 NTDT 患者铁过载的药物。” 

地拉罗司由诺华公司上市销售，目前已在全球几十个国家和地区获批上市，包括中国。