StealthBioTherapeutics宣布FDA受理盐酸依拉米肽(Elamipretide)治疗Barth综合征的新药申请

2024年4月8日，StealthBioTherapeutics，一家专注于发现、开发和商业化针对线粒体功能障碍相关疾病的新型疗法的临床阶段生物技术公司，今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其盐酸依拉米肽(Elamipretide)用于治疗Barth综合征的新药申请（NDA）。

该新药申请得到了SPIBA-001三期自然史对照研究的阳性数据，以及TAZPOWER第二部分基线对照试验的额外支持性有效性和安全性数据的支持。盐酸依拉米肽(Elamipretide)于2017年获得快速通道认定，2018年获得孤儿药认定，并于2020年获得罕见儿科疾病认定。

BarthSyndromeFoundation主席KateMcCurdy表示：“我们感激FDA听取了患者、家属和倡导者的呼声，他们一直呼吁对盐酸依拉米肽(Elamipretide)进行公平、适当和完整的审查，盐酸依拉米肽(Elamipretide)是唯一处于Barth综合征后期临床开发阶段的药物。这种破坏性疾病已经夺走了我们太多的孩子、亲人和朋友的生命。对于那些能够存活过童年的人来说，由于极度肌无力、疲劳以及随时可能发生的危及生命的心脏事件，生活质量严重下降。我们的社区迫切需要一种治疗方法，让我们能够过上健康而充满活力的生活。”

FDA表示，目前正计划召开顾问委员会会议来讨论该申请。该申请被指定为标准审评，公司已要求FDA重新考虑这一审评类别。

Stealth首席执行官ReenieMcCarthy表示：“我们很高兴FDA不仅受理了我们治疗Barth综合征的新药申请，而且决定召开顾问委员会会议，承诺进行透明的审评过程。我们欢迎委员会专家的意见，就这种破坏性疾病的严重性和未满足需求的紧迫性向FDA提供建议，包括考虑到FDA令人费解的审评指定。我们期待在审评过程中与FDA合作。”

如果获得批准，这将是盐酸依拉米肽(Elamipretide)的首个上市许可，盐酸依拉米肽(Elamipretide)是首个同类线粒体靶向治疗药物。盐酸依拉米肽(Elamipretide)也在开发用于原发性线粒体肌病，来自已完成患者入组的三期NuPOWER试验的关键数据预计将于2024年底公布。

关于Barth综合征

Barth综合征是一种超罕见的遗传性疾病，其特征为心脏异常，导致运动不耐受、肌无力、使人衰弱的疲劳、心力衰竭、反复感染和生长发育迟缓。该病与预期寿命缩短相关，85%的早期死亡发生在5岁之前。Barth综合征几乎只发生于男性，估计全球每100万男性中约有1例患病，在美国约有150人患病。

目前FDA或EMA尚未批准任何用于Barth综合征患者的疗法。盐酸依拉米肽(Elamipretide)已获得FDA治疗Barth综合征的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定，以及EMA的孤儿药认定。