
Strensiq(通用名:asfotasealfa,阿福他酶α)是一种组织非特异性碱性磷酸酶替代疗法,由Alexion公司研发,价格大约是几百万美元。
Strensiq作为超罕见病生物制剂,定价极为昂贵:
1、40mg/mL规格:每瓶约13355美元,该规格适用于体重较大患者或单次剂量较高的成人和儿童。
2、其他规格参考:18mg/0.45mL和28mg/0.7mL价格暂不明确。
截至2026年5月,Strensiq未在中国大陆上市,暂无国内官方定价。
Strensiq获批用于治疗以下两类低磷酸酯酶症(HPP):
(1)、发病时间:出生前至出生后6个月内。
(2)、临床特征:严重骨骼矿化障碍(佝偻病、胸廓畸形)、维生素B6依赖性癫痫、呼吸功能不全、生长发育停滞。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
(1)、发病时间:6个月至18岁。
(2)、临床特征:佝偻病、骨痛、步态异常、肌无力、反复骨折、牙齿过早脱落。
(1)、注射部位反应:红斑、变色/色素减退、疼痛/触痛、瘙痒、肿胀、硬结。多数一周内缓解。每周6次方案的反应率高于每周3次方案。
(2)、脂肪营养不良:注射部位脂肪萎缩(皮肤凹陷)或脂肪增生(组织增厚),多见于治疗数月后,通过轮换注射部位可降低风险。
(3)、异位钙化:眼球结膜/角膜钙化、肾钙质沉着症/肾结石。建议治疗前后定期行眼科检查和肾脏超声。
(4)、过敏反应:呼吸困难、恶心、发热、头痛、潮红、皮疹、瘙痒等。
(1)、严重过敏反应:可在注射后数分钟内发生,也可在治疗1年多后出现。表现为呼吸困难、窒息感、眩晕、眼周水肿。一旦发生,立即停药并使用肾上腺素。
(2)、免疫介导的疗效减退:约89%的患者产生抗药抗体,其中57%为中和抗体,可降低血药浓度并削弱疗效。若出现呼吸支持需求增加、行走困难加重、新发骨折等,需联系医生评估抗体状态。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process
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