丁苯那嗪(Xenazine)获FDA批准用于治疗亨廷顿病相关舞蹈症

2008年8月15日，私营制药公司PrestwickPharmaceuticals,Inc.今日宣布，美国食品药品监督管理局已批准丁苯那嗪(Xenazine)用于治疗亨廷顿病（HD）相关的舞蹈症。丁苯那嗪(Xenazine)是首个也是目前唯一获得FDA批准用于治疗亨廷顿病任何症状的药物，预计将于今年晚些时候上市。

"直到今天，医生和患者还没有任何FDA批准的治疗亨廷顿病的方法，"某老年神经科主任、医学博士FredMarshall说。"几个月内，医生们将首次能够为这些危重患者提供一种安全有效的药物来治疗他们的舞蹈症。"

一项双盲、安慰剂对照的3期研究发现，丁苯那嗪(Xenazine)能显著减轻患者的舞蹈症负担，改善总体结局评分，并且总体安全且耐受性良好。丁苯那嗪(Xenazine)将在FDA批准的风险评估与缓解策略下上市销售，以降低可能与药物相关的抑郁和自杀意念风险，这些状况在亨廷顿病患者中本身就普遍存在。

2007年12月，在FDA外周与中枢神经系统药物咨询委员会的会议上，患者、倡导者和护理者纷纷发言支持批准丁苯那嗪(Xenazine)。委员会以11票赞成、0票反对的结果投票建议批准该药物。

"我们很高兴FDA批准了丁苯那嗪(Xenazine)，这是为迫切需要治疗的亨廷顿病患者和医生们提供的第一款药物，"Prestwick公司总裁兼首席执行官GeorgeF.HornerIII表示。"丁苯那嗪(Xenazine)的获批对于亨廷顿病群体而言是一项巨大的进步，我们感谢他们为帮助这一重要产品在美国上市所做出的贡献。"

丁苯那嗪(Xenazine)在欧洲多国已有超过30年的使用历史。

关于亨廷顿病

亨廷顿病影响着大约30,000名美国人，是一种破坏性的神经退行性疾病，会导致进行性的运动障碍、认知功能障碍和行为改变，并最终致命。舞蹈症是最常见的症状，影响约90%的亨廷顿病患者，其特征是过度的、不自主的、重复性运动。这是亨廷顿病最明显和最危险的表现，会干扰患者执行日常生活活动的能力，包括穿衣、洗澡和自我护理。

关于丁苯那嗪(Xenazine)

丁苯那嗪(Xenazine)适用于治疗亨廷顿病相关的舞蹈症。作为一种选择性、可逆的中枢作用多巴胺耗竭剂，丁苯那嗪(Xenazine)通过抑制一种称为VMAT2的分子发挥作用。丁苯那嗪(Xenazine)已被FDA指定为"孤儿药"，并将在美国享有七年的市场独占期。

重要安全信息

使用丁苯那嗪最常见和最严重的不良事件分别是嗜睡/镇静和失眠。丁苯那嗪(Xenazine)报告的不良事件包括抑郁、静坐不能、帕金森症和镇静。丁苯那嗪(Xenazine)的作用在很大程度上是可逆且可管理的。