Agamree(Vamorolone)是什么药

Agamree的活性成分为Vamorolone，中文名称为瓦莫罗酮，主要用于治疗杜氏肌营养不良症，是首个在欧盟获得完全批准的DMD治疗药物。

Agamree(Vamorolone)是什么药

Agamree作为一种新型糖皮质激素，其适应症与作用机制与传统激素有所不同。以下将详细解析其特性与临床应用。

Agamree(Vamorolone)是什么药

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X染色体隐性遗传病，由抗肌萎缩蛋白基因突变引起，表现为进行性肌肉萎缩和功能丧失。

Agamree适用于2岁及以上DMD患者，无论突变类型或行走能力如何。Agamree剂型为40 mg/mL口服混悬液，外观呈白色至淡乳白色，橙味调味便于儿童服用。

Agamree(Vamorolone)治疗效果好吗

Agamree通过选择性调节糖皮质激素受体发挥作用，兼具抗炎效果与较低的代谢副作用。

临床试验显示，与传统糖皮质激素（如泼尼松）相比，Agamree可显著延缓肌肉功能衰退，且引发库欣综合征、骨密度降低等不良反应的风险更低。部分患者用药后运动能力评分改善，呼吸功能衰退速度减缓。

Agamree需长期规律服用以维持疗效，停药后可能出现症状反弹。患者应定期评估肌肉功能与药物耐受性。

Agamree(Vamorolone)怎么使用

以下为Agamree的具体使用方法与注意事项，更加详细的治疗方案请咨询专业医生。

剂量计算与服药方式

Agamree的标准剂量为每日一次6 mg/kg体重，随餐服用以提高吸收率。体重超过50公斤者，日剂量不超过300 mg。用药前需摇匀药液30秒，使用随附口服注射器量取剂量，直接注入患者口中。开瓶后3个月内未用完的药液需丢弃。

特殊人群用药调整

轻至中度肝功能不全患者剂量减至2 mg/kg/日，体重超50公斤者上限100 mg。与强CYP3A4抑制剂合用时，剂量调整为4 mg/kg/日，上限200 mg。长期用药后需逐步减量停药，避免诱发肾上腺功能不全。

储存时需注意。Agamree未开封时应常温保存，开封后冷藏（2°C-8°C），避免冷冻或高温。

杜氏肌营养不良症日常护理

科学的日常护理可延缓病情进展，提升患者生活质量。

患者饮食需高蛋白、富含钙与维生素D，预防骨质疏松。吞咽困难患者可选择泥状食物或营养补充剂。每日记录体重变化，肥胖者需控制热量摄入。定期进行肺功能训练，使用咳痰机减少呼吸道感染风险。

Agamree可能引起面部浮肿、情绪波动或免疫力下降。若出现持续头痛、视力模糊或反复发热，应立即就医。