Lanadelumab可有效降低遗传性血管性水肿患者的发病率

导语：多项研究结果表明，Lanadelumab可以降低I型或II型遗传性血管水肿(HAE)患者的发病率。

2022年2月28日，武田公司发表了四篇摘要，包括在北美进行的一项观察性4期EMPOWER研究的真实世界中期数据，TAKHZYRO (lanadelumab)用于治疗I型或II型遗传性血管水肿(HAE)患者；以及 HELP Open Label Extension研究的事后分析数据，评估了TAKHZYRO治疗12岁及以上HAE患者的长期安全性和有效性，该事后分析在美国过敏、哮喘和免疫学学会(AAAAI)第78届年会上发表。

摘要数据展示的主要发现包括:

每3个月收集一次的血管性水肿生活质量问卷(AE-QOL)、血管水肿控制试验(AECT)和药物治疗满意度问卷(TSQM-9)的评分报告了新用药患者的改善情况和老用药患者的持续结局，如EMPOWER IA2患者报告结果的中期数据介绍中所述。

正如在EMPOWER IA2治疗模式和亚组中共享的中期数据所示，平均每5例接受TAKHZYRO治疗的患者中就有1人能够将治疗时间从每2周延长到4周。

真实世界的中期数据显示，在EMPOWER IA2的有效性和安全性中，患者自我报告的发病率降低了83%，并且没有新的安全信号。

HELP和HELP OLE试验的事后分析表明，在HELP 03和HELP 04中从雄激素治疗转用TAKHZYRO的研究中，先前接受过雄激素治疗的患者接受TAKHZYRO后的发病率（降低）与更广泛的人群中的发病率相似。

武田公司的全球医疗事务部罕见遗传学和血液学负责人Neil Inhaber博士说：“我们很高兴看到来自EMPOWER的真实世界数据显示，血管性水肿控制和治疗满意度有所改善。这些中期结果有助于更好地了解患者使用TAKHZYRO的整体体验。在研究这一毁灭性疾病的治疗方面，武田公司拥有超过10年的经验和创新，我们将继续坚定不移地为HAE患者提供更好的治疗选择。”

在观察性4期EMPOWER研究中，正在评估I型和II型HAE患者在TAKHZYRO治疗前后的真实世界的HAE发病率。EMPOWER研究的全部结果预计将于2024年公布。HELP OLE是一项已经完成的3期研究，研究了既往接受过雄激素和其他长期预防性治疗的患者，转用TAKHZYRO的安全性和有效性。

2018年2月，美国食品与药物管理局（FDA）授予lanadelumab优先审查资格，用于12岁及以上遗传性血管性水肿患者血管性水肿发作的预防。2018年8月，FDA批准lanadelumab上市，成为在美国批准的首个用于治疗12岁及以上的I型和II型遗传性血管性水肿(HAE)患者的单克隆抗体。

参考资料：

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2022/interim-phase-4-data-support-takhzyro-lanadelumab-as-an-effective-treatment-to-reduce-attacks-in-hereditary-angioedema-patients/