罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊中国获批！

美国辉瑞研发生产的氯苯唑酸葡甲胺软胶囊，可以减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成，能够稳定转甲状腺素蛋白的四聚体。氯苯唑酸葡甲胺软胶囊又叫维达全，于2019年05月03日，获得了美国FDA的批准上市，用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成年患者的治疗。

ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样物质沉积。氯苯唑酸葡胺软胶囊是全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂，于2020年2月5日获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，对氯苯唑酸葡胺软胶囊活性成份或其中的任何辅料过敏者禁用。作为治疗罕见病的新药，本品为免临床获批，上市后再临床。

欧盟药品监督管理局（EMA）批准了氯苯唑酸葡胺软胶囊用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）是基于一项随机、双盲、安慰剂对照研究（Fx-005）。这项研究共涉及128名患者。完成18个月治疗期后，患者的下肢神经功能评估结果为：下肢神经损伤缓解比率为（缓解患者/患者总数）：氯苯唑酸葡胺软胶囊组：60.0％；安慰剂组：38.1％。与基线状态相比，完成18个月治疗的患者，其TQOL评分变化为：氯苯唑酸葡胺软胶囊组：0.1；安慰剂组：8.9。与安慰剂相比，氯苯唑酸葡胺软胶囊能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况，另外，其他衡量指标也证实了本品的治疗效果。

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