罕见病“心脏淀粉样变”药物氯苯唑酸哪里能买到？疗效怎么样？

由美国辉瑞制药研发的氯苯唑酸，于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病（ATTR-PN），2019年又获得美国FDA批准上市。氯苯唑酸葡甲胺软胶囊又叫维达全，是一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂，可稳定TTR并减缓其解离成单体，延缓导致ATTR淀粉样蛋白沉积的产生。

那么，氯苯唑酸哪里能买到？

氯苯唑酸于2020年获得中国国家药品监督管理局批准上市，目前在国内的医院药房已经可以买到本品了，2021年该药纳入了国家医保目录，但长期用药的话患者的经济负担还是比较重的。有需要氯苯唑酸的患者可以联系医伴旅了解一下海外版的本品，药厂直邮，性价比更高，适合患者长期用药。医伴旅是国内比较专业的海外医疗服务机构，深受患者信赖。不过海外药物受汇率浮动影响，药物价格不固定，具体氯苯唑酸价格和购药流程可以咨询医伴旅客服人员。

那么，氯苯唑酸疗效怎么样？

随机、双盲、安慰剂对照研究（Fx-005）试验，128名转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）患者，使用氯苯唑酸治疗后，完成18个月治疗期后结果显示，下肢神经损伤缓解比率安慰剂组为38.1％，氯苯唑酸组为60.0％；与基线状态相比，完成18个月治疗的患者，其TQOL评分变化安慰剂组为8.9（±3.08），氯苯唑酸组为0.1（±2.98）；氯苯唑酸能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况。

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