CHMP积极意见：长效治疗儿童生长激素缺乏症的新促生长激素Somatrogen

生长激素缺乏症（GHD）是一种罕见的疾病，其特征是生长激素分泌不足。全世界约4000至10000名儿童中就有一名患有GHD。如果不进行治疗，患病儿童在成年后将持续发育减退，身材矮小。不仅如此，还会对患者的身体健康和心理健康造成影响。

该建议是基于一项全球、随机、开放标签、主动对照的3期研究结果，该研究对比了somatrogon（每周一次）与GENOTROPIN®(somatropin)（每日注射一次）的安全性和有效性。通过测量12个月时的年身高速度，somatrogon不劣于注射用GENOTROPIN，达到了其主要终点。

国际内分泌患者支持组织联盟 (ICOSEP)的首席执行官Jamie Harvey说：“对于患有生长激素缺乏症的儿童患者来说，每天注射通常是一项挑战。儿童会抵触每天都要进行注射治疗，而其看护人员与他们的关系也会变得紧张。在ICOSEP，我们理解这些挑战，希望这种生长激素能在欧盟顺利上市，那么一周一次的治疗方案将帮助更多患病儿童。”

另外，一项3期、随机、多中心、开放标签、交叉研究评估了每周一次的生长激素与每日一次的注射用GENOTROPIN®(somatropin)的治疗负担。该研究的主要结果表明，与每天一次的生长激素治疗相比，在12周后，每周一次的生长激素治疗改善了平均总体生活干扰总分。

Somatrogon是一种糖基化的研究生物产品，包含人类生长激素的氨基酸序列和N端来自人类绒毛膜促性腺激素（hCG）β链的一份C端肽（CTP）和C端的两份CTP（串联）。CTP结构域的糖基化是该分子半衰期较长的原因。

参考资料：

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/ema-adopts-positive-chmp-opinion-pfizers-and-opkos