左乙酰亮氨酸为修饰氨基酸类罕见病治疗药物，仅适用于体重达到规定阈值的成人与儿科群体。

尼曼‑匹克C型病(NPC)

用于体重≥15kg成人及儿科患者，针对尼曼‑匹克C型病产生的各类神经系统临床表现开展治疗，可改善该疾病带来的共济失调等神经功能损害。

共济失调‑毛细血管扩张症(A‑T)

用于体重≥15kg成人及儿科患者，针对共济失调‑毛细血管扩张症疾病引发的共济失调症状进行干预，改善步态、平衡、肢体协调相关临床异常表现。

体重不足15kg的患儿，该药物的有效性与安全性尚未确立，不可以直接应用于该类人群，临床使用前需要完整评估患者综合情况。