全部名称
左乙酰亮氨酸、Levacetylleucine、Aqneursa
适应人群
适用于体重≥15kg的成人及儿科患者,用于尼曼‑匹克C型病神经系统临床表现的治疗,以及共济失调‑毛细血管扩张症所引发共济失调的治疗。[ 详情 ]



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左乙酰亮氨酸归属罕见病专科治疗制剂,临床启动干预前,必须完成规范疾病确诊,由具备罕见神经遗传病诊疗经验医师综合评估个体获益与潜在风险,不可自行开展干预。生育期女性还需完成妊娠筛查,规避胚胎相关安全隐患。
罕见病专科医疗资源相对有限,相关专科参考材料、循证资料可优先向专科医疗机构获取。如需进一步信息请向境外机构咨询,帮助完整掌握制剂相关全部医学信息。
参考资料: FDA说明书获批于2026年9月18日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219132

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