米达美替尼(Mirdametinib)是针对特定罕见遗传病的靶向治疗药物。
米达美替尼(Mirdametinib)是小分子激酶抑制剂,其作用靶点是丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)。在NF1患者中,由于NF1基因突变,导致RAS-RAF-MEK-ERK信号通路过度激活,从而驱动肿瘤细胞的增殖和存活。米达美替尼(Mirdametinib)通过选择性抑制MEK1/2,阻断这一异常活跃的信号通路,进而抑制肿瘤生长。
米达美替尼(Mirdametinib)给药方案为间歇性给药,连续服用21天,然后停药7天,构成一个28天的治疗周期。这种给药方式旨在平衡疗效与耐受性。
参考资料: FDA说明书获批于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219389
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