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阿曲生坦是一种创新的靶向治疗药物,核心适应症聚焦于成人原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)的蛋白尿管理。
IgAN是一种常见的原发性肾小球疾病,其特征是免疫球蛋白A在肾小球系膜区异常沉积,引发炎症和损伤,导致持续性蛋白尿。蛋白尿不仅是肾脏损伤的标志,更是疾病快速进展至肾功能衰竭的关键风险预测因子。对于尿蛋白肌酐比(UPCR)持续≥1.5g/g的患者,疾病进展风险显著增高,临床亟需在传统支持治疗基础上,能有效降低蛋白尿、以期延缓肾衰的新型疗法。
阿曲生坦正是针对这一未满足的临床需求,适用于在接受稳定剂量、最大耐受的肾素-血管紧张素系统抑制剂治疗后,蛋白尿仍控制不佳、具有快速疾病进展风险的IgAN成年患者。其作用机制在于高选择性拮抗内皮素A受体,干预疾病进展中的关键病理通路。
该适应症目前是基于“降低蛋白尿”这一替代终点在美国获得加速批准,其确切的肾脏长期保护作用(如延缓估算肾小球滤过率下降)尚需正在进行的确证性临床试验予以最终证实。
参考资料: FDA说明书获批于2025年4月2日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219208

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