用于1月龄及以上成人与儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的治疗。用于1月龄及以上成人与儿童非典型溶血性尿毒症综合征患者，抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA)；不适用志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征(STEC‑HUS)。用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性成人全身型重症肌无力患者。用于抗水通道蛋白‑4(AQP4)抗体阳性成人视神经脊髓炎谱系疾病患者。

     用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的治疗；用于12周岁及以上成人与青少年C3G或原发性IC-MPGN患者。

     适用于缓解多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤(霍奇金病、淋巴肉瘤、网状细胞肉瘤)、乳腺癌、急性白血病、真性红细胞增多症、肺癌、神经母细胞瘤、视网膜母细胞瘤及骨肿瘤的主观与客观症状；对慢性淋巴细胞白血病、慢性髓性白血病、咽癌、胃癌、胰腺癌、肝癌、结肠癌、子宫颈癌、子宫体癌、卵巢癌、睾丸肿瘤、绒毛膜疾病(绒毛膜癌、破坏性葡萄胎、葡萄胎)、横纹肌肉瘤及恶性黑色素瘤则须与其他抗肿瘤药物联合使用；此外亦用于抑制细胞移植相关免疫排斥反应、治疗全身性免疫球蛋白轻链型(AL)淀粉样变性、对常规治疗抵抗的风湿性疾病(系统性红斑狼疮、系统性血管炎、多发性肌炎/皮肌炎、系统性硬化症、混合性结缔组织病及伴血管炎的难治性风湿性疾病)，以及经肾上腺皮质激素规范治疗后仍未获充分疗效的肾病综合征。