适用于伴镶边空泡的远端型肌病(GNE肌病)患者，用于抑制肌力下降的疾病进展。

     适用于经分子学确诊OTOF基因双等位致病性/可能致病变异、伴重度至极重度/极重度感音神经性听力损失(任意频率听阈＞90dBHL)、外毛细胞功能保留且同侧耳未植入人工耳蜗的儿童及成人患者。术前影像学检查提示内耳入路不可行者(含乳突气化异常、中耳及内耳存在临床显著解剖变异)不推荐使用。

     适用于消耗性疾病、妊娠期、哺乳期等状态下，因膳食摄入不足需补充维生素C及泛酸者；用于炎症消退后皮肤色素沉着的辅助治疗。若无明确疗效，不得连续用药数周以上。