治疗类风湿性关节炎新药-托法替布

2012 年，全新作用机制的口服小分子靶向药物托法替布（尚杰®）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。托法替布通过抑制细胞内JAK信号通路，直接或间接抑制多种细胞因子（包括 IL-2，IL-7，IL-6、IL-9，IL-15，IL-21，TNF-α，IL-17 等）的产生及促炎作用的发挥，有效治疗RA。2017 年 3 月，国家食品药品监督管理局（CFDA）正式批准托法替布在中国上市。

托法替布通过抑制细胞内JAK信号通路传导，抑制免疫细胞活化及促炎症细胞因子的释放，直接或间接抑制了包括 IL-6、TNF-a等多个促炎症细胞因子的产生及效应，阻断炎症的级联放大反应，使RA患者体内促炎症细胞因子水平呈指数级下降，从而达到治疗类风湿性关节炎的目的。

托法替布是一种小分子靶向药物，主要通过抑制胞内JAK依赖的细胞因子信号通路来发挥RA治疗作用。与生物制剂类DMARDs靶向拮抗单一细胞因子不同，托法替布靶向抑制炎症因子信号传导通路中的关键成分JAK激酶，进而控制炎症反应水平并调节机体免疫系统回归稳态。

托法替布国内售价为2000$左右/盒，用2周，一个月大约需要4000$，价格比较昂贵，相比较而言，孟加拉碧康制药生产的托法替尼是全球的首个仿制药，5mg*30片，售价550左右；规格11mg*30片，售价1000左右。