FDA对Melflufen联合地塞米松治疗骨髓瘤给予优先审查

美国食品和药物管理局（FDA）已经对一个新药申请（NDA）给予优先审查，该申请寻求批准melflufen（INN Melfalan Flufenhamide）联合地塞米松（dexamethasone，Ozudex）用于治疗多发性骨髓瘤成人患者，且至少1种蛋白酶体抑制剂、1种免疫调节剂，和1种抗CD-38单克隆抗体对这些患者无效，根据该制剂的开发商Oncopeptides AB的说法。

FDA已将《处方药使用者费用法》（PDUFA）的日期定在2021年2月28日。

Oncopeptides AB公司的首席执行官Marty J. Duvall在一份新闻稿中说：“这是一个非常令人兴奋的消息，是Oncopeptides AB公司的一个重要里程碑，也是让迫切需要新的治疗方案的多发性骨髓瘤患者能够使用melflufen的重要一步。我期待着与FDA继续对话，同时我们通过一个扩大访问计划，通过FDA批准的名为sEAPort的试验，向美国的RRMM患者提供该产品。”

该新药申请（NDA）是基于关键的2期HORIZON试验的结果，该试验评估静脉注射（IV）melflufen联合地塞米松治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的疗效。该试验于2019年10月完成全面招募，最终数据截止于2020年1月14日。

总的来说，157名多发性骨髓瘤患者登记参与试验，并被评估。值得注意的是，HORIZON试验人群还包括三级难治性和/或有髓外疾病（EMD）和/或具有细胞遗传学高危特征的患者亚组。

试验的主要终点是总缓解率（ORR）。

在意向治疗（ITT）人群中（n=157），研究人员评估的ORR为29%，独立审查委员会（IRC）确定的ORR为30%。在三级难治性患者中（n=119），研究人员评估的ORR为26%，IRC评估的ORR也为26%。此外，在有EMD患者中（n=55），研究人员评估的ORR为24%，IRC评估的ORR为27%。

重要的是，安全性与先前的HORIZON试验报告一致，主要观察到血液学不良事件（AE），非血液学不良事件的发生率较低。

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-priority-review-to-melflufen-in-combination-with-dexamethasone-for-myeloma