去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病这方面效果怎么样？

去纤苷（去纤维钠）是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药，是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。

去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病这方面效果怎么样？

在一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验中，试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。

基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了去纤苷（去纤维钠）在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳入了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

在安全性方面，去纤苷的副作用比较轻，因副作用停止治疗的患者仅为4%。需要注意的是，在体外去纤苷增加纤溶酶的活性，和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。