2016年3月30日, FDA批准去纤苷(去纤维钠,defiteli)治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为正弦阻塞综合症(SOS),肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植(HSCT)。
在临床试验中,肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时,大大增加了出血的风险,而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低,且取得了较好的预防HVOD效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中,共招募了356名干细胞移植患者,对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率,去纤苷组180例患者中2人发生肝静脉闭塞,占12%;对照组176例35人发生肝静脉闭塞,占20%。
Corbacioglu等在一项回顾性临床研究中分析了去纤苷在儿童HVOD治疗中的价值,该研究纳入了45例<20岁的HSCT后HVOD患者,中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。去纤苷剂量为每天10~110mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为17d(1-83d)。结果显示完全缓解(CR)率为76%,移植后1,00d总生存(OS)率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%,移植后100d OS率为36%。该研究不仅证实了去纤苷治疗儿童HVOD的有效性,还显示加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响去纤苷治HVOD的疗效。那么,2020年去纤苷(去纤维钠,defiteli)在国内的价格是多少呢?我们来看看。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114