去纤维钠的适应症有什么？

去纤维钠（去纤苷，defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（HVOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者。

肝静脉闭塞病（HVOD）也称肝窦阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，多发生于HSCT后30d内，其典型的临床表现为肝大、黄疸、体质量增加及腹腔积液。HSCT后HVOD的发病率约为8%-14%，高危患者可达60%。近年来，大量临床研究证实了去纤维钠预防和治疗HVOD的有效性。

去纤维钠（去纤苷，defiteli）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg 每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。给予去纤维钠共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤维钠直至VOD的解决或直至最大60天。

在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤维钠（去纤苷）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

去纤维钠（去纤苷，defiteli）在治疗肝静脉阻塞（HVOD）方面发挥了积极的作用效果，同时也被美国FDA授予“孤儿药”的称号。