Defibrotide是什么药品？

Defibrotide是一款上市不久的用于治疗有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的有效药物。今天医伴旅来为大家具体介绍一下Defibrotide。

Defibrotide中文也叫作去纤苷，是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤苷的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤苷的作用机制比较复杂，目前还未完全清楚，临床前试验证实去纤苷Defibrotide在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。

去纤苷（Defibrotide）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝静脉闭塞病（HVOD）的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至HVOD的解决或直至最大60天。

再来看看去纤苷Defibrotide的效果是怎样的吧。

在一项研究中纳入了19例sHVOD患者。Defibrotide剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受Defibrotide。