Defibrotide的副作用

去纤苷Defibrotide用于治疗成人及儿童造血干细胞移植（HSCT）后继发的肝静脉闭塞症（VOD），并且被授予优先审查和孤儿药资格。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。

去纤苷Defibrotide推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决. 继续治疗直至解决。一项3期随机去纤苷的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷已普遍很好的耐受性；在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的去纤苷最常见的副作用是出血，低血压和凝血功能障碍。 

在低于2%的用去纤苷Defibrotide治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受去纤苷患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。 

去纤苷Defibrotide的常见副作用通常都是程度比较轻的，但是如果一旦发生了比较严重的副作用，患者不要随意用药，因为这很可能会加重身体负担，应该在第一时间联系医生处理。