去纤苷医保吗？

肝静脉闭塞病（HVOD）也称肝窦阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，多发生于HSCT后30d内，其典型的临床表现为肝大、黄疸、体质量增加及腹腔积液。HSCT后HVOD的发病率约为8%-14%，高危患者可达60%。重度HVOD( sHOVD)患者预后极差，常合并多器官衰竭(MOF)，死亡率可高达100%。HVOD的治疗目前仍以支持治疗为主，缺乏有效的治疗方法。近年来，大量临床研究证实了去纤苷预防和治疗HVOD的有效性。

去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝静脉闭塞病（HVOD）的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至HVOD的解决或直至最大60天。

在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时，大大增加了出血的风险，而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。目前去纤苷在我国的大陆地区还没有上市，也就没有进入我国的医保政策，患者无法在国内使用医保购买去纤苷。