去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HOVD)最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用,Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用,该研究纳人了19例sHOVD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示,42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100d总生存(os)率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。
去纤苷(Defibrotide)推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决, 继续治疗直至解决。
输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷的给药前,确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过种血管加压素血流动力学上稳定。去纤苷可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用,因为出血风险增加。
使用去纤苷期间不可避免的会出现一些副作用,临床试验中,去纤苷最常见副作用(发生率≥10%和独立的因果关系)为低血压,腹泻,呕吐,恶心,和鼻出血。最常见严重副作用(发生率≥5%和独立的因果关系)为低血压(11%)和肺泡出血(7%)。对104例(59%)患者被报道任何类型出血事件和任何级别,和在35例(20%)事件为4-5级。
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