2016年3月30日, FDA批准去纤苷治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为正弦阻塞综合征(SOS),肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植(HSCT)。
在临床试验中,肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时,大大增加了出血的风险,而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低,且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中,共招募了356名干细胞移植患者,对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率,去纤苷组180例患者中2人发生肝静脉闭塞,占12%;对照组176例35人发生肝静脉闭塞,占20%。
去纤苷应在医生的指导下使用。去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。
去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。在低于2%的用去纤苷治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹,荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应,终止去纤苷,按照标准医护治疗,和监视直至症状解决。 输注前去纤苷必须被稀释。
去纤苷可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用,因为出血风险会增加。用去纤苷治疗最常见不良反应(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压,腹泻,呕吐,恶心和鼻出血。
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