去纤苷国内上市了吗？

去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HOVD）最有前景的新药。去纤苷有抗凝、促进纤溶等作用，还具有促进血管形成的作用，碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）具有刺激血管形成的作用，而一些研究发现，去纤苷不仅可以与碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）结合将bFGF从细胞外基质中动员出来，还可以保护bFGF免遭蛋白酶降解，从而刺激血管生成。

去纤苷是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药,主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应,临床研究主要是围绕心血管功能紊乱的适应症来开展的。临床实验证实去纤苷可以有效预防及治疗肝小静脉闭塞症（VOD）。

肝静脉闭塞性疾病（VOD）是大剂量化疗及造血干细胞移植常见的并发症，出现肝窦内皮细胞和肝细胞的受损，并伴随进行性的小静脉闭塞，最终导致肝细胞坏死。VOD通常出现在移植后的30天左右发生，平均发生率达14%。部分患者症状轻微，严重者可出现多器官衰竭（MOF），100天生存率不到15%。

去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。目前去纤苷在我国的大陆地区还没有上市，患者无法在国内的医院或者药店里买到去纤苷。

患者如果有需要可以直接前往美国购买美国的去纤苷。除此之外，去纤苷在我国的香港地区也有售，不过香港地区的价格通常与国际上的价格一致，每盒去纤苷上万$不等，患者可以亲自去买，也可以联系医伴旅获取更多去纤苷购买信息。