Defibrotide是什么呢？

2016年3月30日， FDA批准去纤苷（defibrotide sodium）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。

去纤苷（Defibrotide）应在医生的指导下使用。去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷（Defibrotide）共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。 在低于2%的用去纤苷（Defibrotide）治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。

去纤苷（Defibrotide）可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。对患者监视出血的体征。如患者用去纤苷（Defibrotide）发生出血，终止去纤苷，治疗患病原因，和提供支持性医护直至出血已停止。

肝静脉闭塞病是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度肝静脉闭塞病患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷（Defibrotide）是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。