维奈托克可以治什么呢？

维奈托克Venetoclax是一种可口服的、选择性地针对小分子BCL-2蛋白（一种抗细胞衰老的蛋白）的抑制剂。

在介导肿瘤细胞生存的慢性淋巴细胞白血病细胞中，发现了BCL-2的过量表达，而且BCL-2的过量表达也与化疗抗药性有关。

而维奈托克Venetoxlax通过直接与BCL-2蛋白结合恢复了细胞凋亡，取代了前凋亡蛋白BIM蛋白等辅助细胞凋亡的蛋白，触发了线粒体外膜渗透性的改变以及半胱天冬酶的活化。在非临床实验中，维奈托克Venetoclax在BCL-2过表达的肿瘤细胞中显示了细胞毒性。   

      那么，维奈托克可以治什么呢？

维奈托克的适应症：适用于慢性淋巴细胞白血病病人，病人还有以下特征：根据FDA检测，17号染色体短臂缺失；且病人至少接受过一次化疗。

另外，因维奈托克联合低剂量阿糖胞苷或去甲基化药物在老年AML的治疗中取得了令人振奋的结果，于2018年11月获批治疗不耐受化疗的初发老年AML。最新临床数据显示，在初发老年白血病中，维奈托克联合低剂量阿糖胞苷的CR/CRI率为62%，而Venetoclax联合HMA的CR/CRI率更高达73%。

维奈托克联合HMA治疗复发/难治性白血病（R/R-AML）的疗效也相当不错，目前公布数据主要来自2项回顾性分析：35例R/R-AML患者，其中33例维奈托克＋地西他滨，2例维奈托克＋阿扎胞苷，结果显示总有效率为64%，17例（48.6%）患者达CR/CRI。目前正在进行一项比较维奈托克＋阿扎胞苷和维奈托克＋安慰剂疗效的随机、双盲、Ⅲ期临床试验，期待有令人鼓舞的临床结果。