肌萎缩侧索硬化(Amyotropyic Lateral Sclerosis ALS)是一种以成人运动神经$受累,造成骨骼肌萎缩,神经功能障碍为主要临床表现的进行性变性疾病。该病一般出现在30岁以后,40~50岁之间多发,人群中发病率1~2.5/10万。男性发病高于女性,大约3:2。在我国,90~95%为散发。自然病程1~数年。力如太riluzole 是第一种也是目前唯一一种有效的治疗 ALS 的药物。它的活性成分是利鲁唑,能够防止过多的谷氨酸(一种中枢神经系统产生的物质,可能参与 ALS 的发病过程)所致的运动神经$损伤,起神经保护作用。力如太riluzole 适用于延长肌萎缩侧索硬化(ALS)患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。
临床试验已经证明力如太riluzole 可延长ALS患者的存活期。存活的定义为不需插管进行机械通气也未接受气管切开的存活患者。 没有证据表明力如太riluzole对运动功能、肺功能、肌束震颤、肌力和运动症状具有治疗作用。在晚期ALS患者中力如太riluzole 未显示出疗效。仅在ALS中研究了力如太riluzole 的安全性和有效性,力如太riluzole 不得用于任何其他类型的运动神经$病。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年11月5日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo= 020599