托法替布是由辉瑞研发的针对JAK口服抑制剂, 2012年11月美国食品药品管理局(FDA)批准托法替布用于成人的中度至重度活动性类风湿性关节炎( RA)的治疗。
托法替布也是首个治疗类风湿关节炎的口服JAK抑制剂,刚获得批准就遭到3大国际巨头争夺,32家国内药企哄抢。
在全球Ⅱ期,Ⅲ期和长期后续临床实验以及日本的类风湿关节炎患者为期 12 周的Ⅱ期临床实验中治疗类风湿关节炎安全有效。一共有 486 名患者参与了该实验,根据全年观察的数据,所有托法替尼治疗的病人每年出现不良事件的比例是 308.4%,有 139 名患者(28.6%)出现了严重的不良事件,每年发生严重不良事件的比例是 10.7%,95 名患者(19.5%)出现了药物相关的严重不良事件,但是大多数严重不良事件在停用托法替尼后缓解。
在传统DMARD或TNF抑制剂治疗反应不佳的RA患者中进行的III期临床研究证实:相比安慰剂+ MTX/传统DMARD,托法替布联合MTX或传统DMARD显著改善RA患者的体征和症状、生活质量和疾病缓解率。
除此之外,发表于《美国医学会杂志•皮肤科》(JAMADermatology)的研究称,耶鲁大学医学院皮肤科专家应用托法替尼成功治愈一例白癜风患者。在此次临床试验中,该病人开始时隔日口服托法替尼5mg,3周后增加为每日5mg。研究者发现,治疗2个月后病人的胳膊、脸、手等部位的色斑开始恢复。
多个临床数据显示,托法替布在强直性脊柱炎、斑秃(免疫系统失调秃顶症),白癜风治疗和系统性红斑狼疮、等多种自身免疫性疾病治疗中均具有良好疗效。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月21日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213082