马法兰(Melphalan)为多发性骨髓瘤的首选药物,70%~80%患者在0.5~2年内获得主观症状改善,30%~50%患者获得客观缓解,即使无客观缓解,亦能延长生存期。对肢体黑色素瘤、软组织肉瘤及骨肉瘤,疗效较好。
研究表明,氨磷汀和马法兰(Melphalan)280mg的耐受性良好,并且未发生4级治疗相关毒性,仅发生了3级黏膜炎(mel200组中未发现)和3级胃肠(GI)副作用(mel200组中仅2名患者)。mel280组的住院率更高(59vs 43%, P=0.08)。Mel280组产生了一个更高的主要缓解率(CR+nCR),所以需要更多的后续研究进行证实。
马法兰(Melphalan)目前在大陆地区没有上市,药房和医院买不到马法兰(Melphalan),更没有被纳入医保。患者可以去香港购买。香港售卖的马法兰(Melphalan)为进口药,价格在3000$左右一盒,而大陆地区的医保也没法在香港使用,患者不妨购买南非版马法兰(Melphalan)。
南非版马法兰(Melphalan)已经获批上市,相比较之下南非版马法兰可以说是物美价廉的,南非版马法兰(Melphalan)规格是2mg*25片,一盒的售价在1000$左右,相对较便宜。
马法兰(Melphalan)药物可以由孕妇的血液经胎盘进入胎儿体内,直接对胎儿产生毒性作用,特别是在妊娠的头3个月,因受精卵正处于分化阶段,各系统还没有形成,正处于发育阶段,胚胎细胞受到化学药物的作用,就可能诱发遗传物质突变,导致胎儿畸形。所以孕妇及哺乳期女性禁止使用马法兰(Melphalan)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207