多发性骨髓(Multiple myeloma,简称MM)是起源于B细胞并能产生单克隆免疫球蛋白(M蛋白)的恶性增殖性肿瘤,可伴有广泛的溶骨病变或骨质疏松、贫血、感染、肾功能损害等临床表现。美法仑(Melphalan)作为一种烷化剂,可以与肿瘤细胞DNA共价结合,从而严重破坏肿瘤细胞DNA,使肿瘤细胞增殖终止。
在一项纳入113名MM患者的实验中,给予氨磷汀预处理后,被随机纳入200 mg/平米(mel200组)和280 mg/平米 (mel280组)。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。两组的死亡风险率无明显的统计学差异(mel200 vs mel280; HR = 1.15(95% CI, 0.62-2.13, P=0.66))。与此同时,进展/死亡率也无明显差异(HR=0.81 (0.52-1.27, P=0.36))。研究者估计,mel200组和mel280组的1年和3年无进展生存时间(PFS)分别为83和46% vs 78和54%。
美法仑是由英国葛兰素史克公司生产的,在香港有售,但在大陆还并没有上市。美法仑在香港药店一盒售价大约3000$左右。患者可以凭借处方亲自去购买。不过相比价格而言,南非版美法仑更为便宜,目前南非版美法仑已经获批上市,南非版美法仑规格是2mg*25片,一盒的售价在1000$左右。患者可以联系医伴旅进行购买。
单独应用大剂量美法仑,毒副作用较大。服用美法仑后,会出现骨髓抑制,表现为白细胞和血小板减少,贫血。一般在服药后两到3周后会出现。有的老年患者的骨髓抑制会有5—6周的时间。
免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207