先天性高胰岛素血症(CHI)是多种遗传性疾病引起胰岛β细胞不适当分泌胰岛素导致的一组严重低血糖症,是婴幼儿频发性、持续性低血糖的最常见原因,二氮嗪(Hyperstat)适应于幼儿特发性低血糖,Hyperstat效果怎么样?
临床研究分析二氮嗪(Hyperstat)治疗先天性高胰岛素血症(CHI)的效果及安全性。该实验回顾性分析145例确诊为CHI并应用二氮嗪(Hyperstat)治疗的患儿的临床资料,分析二氮嗪(Hyperstat)治疗CHI的疗效、不良反应及预后。
结果:145例患儿中89例(61.4%)二氮嗪(Hyperstat)治疗有效,23例(15.9%)二氮嗪(Hyperstat)治疗无效,33例(22.8%)疗效待明确。治疗有效组中新生儿期发病者22例(24.7%),出生1~6个月发病者32例(36.0%),6个月以后发病者35例(39.3%);出生体重正常者67例,巨大儿16例,低出生体重儿5例,1例出生体重不详。治疗无效组中新生儿期发病者14例(60.8%),出生1~6个月发病者7例(30.4%),6个月以后发病者2例(8.6%);出生体重正常者9例,巨大儿14例。疗效待明确组中新生儿期发病者20例(60.6%),出生1~6个月发病者9例(27.3%),6个月以后发病者4例(12.1%);出生体重正常者15例,巨大儿18例。治疗有效组患儿中20例(22.5%)低血糖症状在3个月~7岁时自行缓解,33例继续应用二氮嗪(Hyperstat)治疗;治疗无效组患儿中4例(17.3%)低血糖症状在1岁左右自行缓解。
试验结果显示:二氮嗪(Hyperstat)对CHI患儿有良好的疗效。新生儿期以后发病者及正常出生体重儿二氮嗪(Hyperstat)治疗具有更高的有效率。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年12月22日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=017425