乙肝基因疗法公布临床数据

近日，Arrowhead制药公司在世界胃肠病学专家峰会上公布其第3代皮下注射RNA干扰药物ARO-HBV的初步临床数据。

数据来自接受两个低剂量（100mg,200mg）ARO-HBV治疗的8名乙肝患者。结果显示，经过3个月治疗后，ARO-HBV可使循环系统的乙肝病毒表面抗原（HBsAg）水平最多降低4.0log10。100 mg组的HBsAg水平在第85天平均降低约2.0 log10，200 mg组的HBsAg水平在第71天平均降低1.4 log10。所有8名患者的循环HBsAg水平均降低了1.0 log10以上。 

全部10个队列（n=40）患者的安全性数据显示，ARO-HBV耐受性良好，最常见不良事件为轻中度的自限性注射部位反应，发生率大约10%。其他常见不良事件主要是类似上呼吸道感染和头痛症状。

ARO-HB的这项I/II期研究代号为AROHBV1001（NCT03365947），评估单次递增剂量ARO-HBV对健康成年志愿者的安全性，耐受性和药代动力学影响，以及评估多次递增剂量ARO-HBV对慢性乙肝患者的安全性，耐受性和药效学效应。

目前单次剂量递增研究已经完成，涉及35mg、100mg、200mg、300mg、400mg等5个剂量。多次剂量递增研究正在进行中，共有10个队列，按照每周1次、每2周1次或每月1次接受3次不同剂量（100mg、200mg、300mg、400mg）的治疗。

目前获批用于慢性乙型肝炎感染的抗病毒药物（如替诺福韦TDF、替诺福韦二代TAF），可以有效地减缓肝细胞中的乙肝病毒复制，减轻肝损伤程度。

替诺福韦艾拉酚胺（TAF、HepBest、Vemlidy）是伴有代偿性肝病的慢性乙肝（HBV）患者的抗病毒强效药，相比TDF有更好的骨骼安全性和肾脏安全性，治疗96周时没有出现耐药情况，先前用TDF治疗的患者换用TAF后仍可保持良好的病毒学抑制效果。

最新研究表明，替诺福韦艾拉酚胺TAF，无愧于“史上最强乙肝新药”。

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