地拉罗司分散片(恩瑞格)主要适用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ,适用于两岁以上儿童及成人服用。恩瑞格不得与其它铁螯合治疗合用,因为尚未确立这种合并使用的安全性。恩瑞格禁用于肌酐清除率<40mL/min的患者或血清肌酐>2倍相应年龄正常上限;一般状况差、高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者或晚期恶性肿瘤患者;血小板计数<50x109/L的患者。
地拉罗司分散片的用法用量:(起始剂量)地拉罗司分散片的推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注,并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。
那么恩瑞格效果如何呢?
据意大利的回顾性研究报道,接受DFO或地拉罗司螯合治疗后,42.7%的患者取得了血液学反应,并减少了输血需要。在红细胞生成和铁过载之间可能存在动态、双向调节机制,一方面无效红细胞生成可通过肝脏分泌铁调素减少而导致肠道铁吸收增加,另一方面铁过载经螯合治疗后可改善红细胞生成能力,提高血红蛋白水平,并减少临床输血。
地拉罗司分散片是口服药,服用方便,每天口服一次。不良反应主要是胃肠道反应、皮疹、肝肾损伤等,不过这些发生率并不高,即使出现,通过调整药物剂量和服用方法,一般都可缓解。但地拉罗司的缺点是价格较为昂贵,且未纳入医保报销目录。
不过现在印度已经上市了地拉罗司的仿制药,该药是由印度cipla生产,其疗效和地拉罗司一样,但价格要便宜很多,十分适合追求更高生活质量的患者服用。不过该药未在国内上市。有需要的可咨询医伴旅,获取恩瑞格购买途径。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。