去纤苷仿制版也能有效治病吗？

导读：去纤苷是一种从猪肠粘膜中纯化的单链寡核苷酸混合物，用于治疗接受骨髓移植的人的肝静脉闭塞性疾病，在美国和欧盟有不同的限制。去纤苷通过保护肝脏血管内壁细胞并防止血液凝结来发挥作用，其作用方式尚不清楚。

去纤苷仿制版也能有效治病吗

临床试验数据显示，去纤苷在预防和治疗肝小静脉闭塞症方面表现出显著的有效性，但是目前去纤苷还没有仿制版正式上市，无法得知其治疗效果。通常情况下，仿制药需要经过严格的质量控制和生物等效性研究，以确保其与原研药的一致性。没有经过这些程序的仿制药，其疗效和安全性是无法得到保证的。

去纤苷的原研药已经通过临床试验证明了其有效性，并且已经获得了官方的批准，仿制版是否有效需要具体的临床数据和官方认证来支持。在没有相关数据信息的情况下，不能确定仿制版的有效性。建议患者和医疗专业人员使用经过官方认证的药物，以确保治疗的安全性和有效性。

去纤苷的疗效

在三项研究中，有528名受试者调查了去纤苷(Defibrotide)治疗效果，两项前瞻性临床试验和一项扩大准入研究。这三项研究中的受试者均在造血干细胞移植(HSCT)后被诊断为肝VOD，并伴有肝脏或肾脏异常。这些研究测量了HSCT后100天仍存活的受试者百分比（总体存活率）。

在这三项研究中，38%-45%接受去纤维蛋白原治疗的受试者在HSCT后100天存活。根据已发表的报告和受试者层面的数据分析，对于仅接受支持治疗或去纤维蛋白原以外的干预措施的重度肝VOD受试者，HSCT后100天的预期存活率为21%-31%。

去纤苷的副作用

去纤苷具有较高的出血风险，并且有些人对去纤维蛋白原有过敏反应，常见的副作用包括凝血功能受损、呕吐、低血压、脑、眼、肺、胃或肠出血、尿液出血和导尿部位出血，其他副作用包括腹泻、流鼻血、败血症、移植物抗宿主病和肺炎。

孕妇不应使用去纤苷，使用该药期间妇女也不应怀孕，该药尚未在孕妇身上进行过测试，但在正常剂量下，该药可导致大鼠溶血性流产。