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去纤苷的功效与作用及注意事项？
去纤苷的适应症
去纤苷(Defibrotide)被批准用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的肝静脉闭塞性疾病（VOD）（也称为肝窦阻塞综合征（SOS））的成人和儿童患者。
去纤苷的作用机制
去纤苷具有多种复杂的作用机制，包括抗炎、抗动脉粥样硬化、抗缺血和抗血栓形成特性。去纤苷的研究还表明，纤溶酶活性增加，通过上调组织纤溶酶原激活剂和抑制组织因子途径促进纤维蛋白溶解，降低纤溶酶原激活剂抑制剂-1的循环水平，并增加内源性前列腺素浓度 (I2和E2)，调节血栓调节蛋白、血小板和纤维蛋白溶解。
去纤苷的功效与作用
1、促进纤溶：去纤苷在体外能够增强纤溶酶对纤维蛋白凝块的水解酶活性，有助于预防血栓。
2、改善微循环：通过调节内皮细胞的功能，去纤苷能够增加后发炎因子的释放，并促进纤溶酶原的活化，从而改善肝脏微循环和代谢。
3、降低死亡率：在治疗肝小静脉闭塞病（HVOD）方面，去纤苷已被证明能显著降低死亡率。
4、减少肝脏移植需求：去纤苷的使用降低了因HVOD而需要进行肝脏移植的需求。
去纤苷的疗效
在一项临床研究中，纳入102名在移植后第21天临床诊断为VOD且在移植后第28天患有肾或肺功能衰竭的患者，以及32名符合VOD合并多器官衰竭诊断标准的历史对照患者。
患者接受去纤苷25mg/kg/天，分4 次剂量在2小时内输注，持续至少21天，并与历史对照患者进行比较，去纤苷治疗的中位持续时间为21.5天。
去纤苷组HSCT后100天的存活率为38.2%，历史对照组为 25%，绝对治疗差异为 13.2%。去纤苷治疗组的完全缓解率中为25.5%，在历史对照组中为12.5%，绝对治疗差异为13%。
HSCT后第180天的存活率，去纤苷组为32.4%，历史对照组为25%，治疗差异为16.4%。去纤苷治疗组的儿童完全缓解率为36%，历史对照组为7%。接受透析的患者移植后100天的存活率为34%，而未接受透析的患者为9%。
去纤苷的注意事项
1、出血：活动性出血患者不应开始使用去纤苷，该药会增加纤溶酶的活性，可能会增加HSCT后 VOD 患者的出血风险。如果发生出血，应停止治疗，治疗根本原因，并提供支持性护理，直至出血停止。
2、过敏反应：已有报道对去纤苷有过敏反应，例如皮疹、荨麻疹、血管性水肿、过敏反应，用药期间应监测患者的过敏反应，尤其是有既往暴露史的患者。如果出现严重的过敏反应停止用药，根据护理标准进行治疗。
3、妊娠用药：去纤苷在人类妊娠期间的功效和安全性尚不清楚，但是动物模型表明存在着床率降低和流产的潜在风险，妊娠期间应禁用或慎用。
4、母乳喂养注意事项：去纤苷在母乳喂养中的安全性尚未确定，没有关于人乳中是否存在去纤苷或对产奶量或母乳喂养婴儿的影响的信息。不建议母乳喂养，因为母乳喂养的婴儿有可能出血。
总结
去纤苷应在医生的指导下进行使用，因为可能会有一些副作用，如出血风险增加。在使用去纤苷治疗期间，患者应定期进行血液检查，以评估治疗效果和监测潜在的副作用。
参考文献：
Baker DE, Demaris K. Defibrotide. Hosp Pharm. 2016 Nov;51(10):847-854. doi: 10.1310/hpj5110-847. PMID: 27928191; PMCID: PMC5135434.
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