沃塞洛托(voxelotor)的治疗优势？

导读：沃塞洛托（Voxelotor）是一种首创的血红蛋白氧亲和力调节剂，也被称为GBT 440或GTx011。它能够增加血红蛋白与氧的亲和力，是血红蛋白调节剂的一种，沃塞洛托主要用于治疗镰状细胞病（SCD），这篇文章主要讲了沃塞洛托注意事项、过敏反应的处理、作用机制等内容。注意事项在使用沃塞洛托的患者中，少于1%的患者可能出现严重的超敏反应，包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气促、轻度面部肿胀、嗜酸性粒细胞增多。如果发生超敏反应，应停用沃塞洛托并给予适当的药物治疗。严重肝功能不全可能增加药物暴露，可能需要调整沃塞洛托的剂量。强或中度CYP3A4诱导剂可能降低沃塞洛托的血浆和全血浓度，应避免联合使用。强或中度CYP3A4诱导剂可能降低沃塞洛托的血浆和全血浓度，应避免联合使用。过敏反应处理如果发生超敏反应，则停用沃塞洛托并给予适当的药物治疗。根据临床表现的严重程度，可能需要使用肾上腺素、皮质类固醇、抗组胺药、补液或短效β-肾上腺素能激动剂等支持治疗。对于以前使用过沃塞洛托而出现超敏反应症状的患者，不应重新开始使用沃塞洛托。在治疗期间，患者应处于医疗监督之下，以便在出现过敏反应时能够迅速采取措施。作用机制1、直接抑制镰状血红蛋白聚合：沃塞洛托通过增加血红蛋白对氧的亲和力，直接抑制镰状血红蛋白（HbS）的聚合。由于氧合的镰刀血红蛋白不聚合，沃塞洛托能阻断聚合化及由此导致的红细胞镰状化和破坏。2、改善溶血性贫血和氧运输：通过阻断镰状血红蛋白的聚合，沃塞洛托有助于改善溶血性贫血和氧运输，从而潜在地改变SCD的进程。3、减少红细胞镰状化和破坏：沃塞洛托通过上述机制减少红细胞的镰状化和随后的破坏，减少溶血性贫血的发生，改善患者的临床症状。4、减少血管阻塞：由于减少了镰状红细胞的形成，沃塞洛托有助于减少毛细血管和小血管的阻塞，改善血液和氧气在全身的流动。5、减少镰状细胞并发症：通过上述作用，沃塞洛托可能减少镰状细胞病的危及生命的并发症，如中风和不可逆的器官损伤。沃塞洛托的疗效和安全性已在4岁及以上的儿童和成人患者中得到证实。在HOPE研究的72周结果中，每日一次1500mg剂量的沃塞洛托在治疗期间可持久改善血红蛋白水平和溶血标记物。沃塞洛托的常见不良反应包括头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹、发热等，这些症状一般为轻至中度，不影响继续治疗。沃塞洛托作为一种新型治疗药物，为SCD患者提供了新的治疗选择，并在全球范围内获得了认可和推荐。患者应在医生指导下使用沃塞洛托，并严格遵守医嘱，以确保治疗的安全性和有效性。

作为一种可以口服的镰状细胞血红蛋白调节剂，沃塞洛托可以有效调节血红蛋白S(HbS)对氧亲和力,进而延迟HbS的聚合并防止红细胞的镰状化，在临床前及临床中表现出了良好的应用前景。关于沃塞洛托沃塞洛托(Voxelotor)是由FDA在2019年批准上市的一款用于治疗成人及12岁以下儿童镰状细胞贫血症(SCD)的药物,可以作为单一疗法或者与羟基脲联合用药。2015年,美国FDA已授予voxelotor治疗镰状细胞病的突破性药物资格﹑快速通道地位、孤儿药资格、罕见儿科疾病资格。欧洲药品管理局(EMA)已将voxelotor纳入其优先药物(PRIME)计划中,而欧洲委员会(EC)已将其指定为治疗SCD的孤儿药。更多关于沃塞洛托的资讯可以参考：2024年沃塞洛托多少钱？该篇文章详细介绍了沃塞洛托价格方面的信息。沃塞洛托的作用Voxelotor是一种用于治疗镰状细胞病的药物，其主要作用机制包括：1、增加血红蛋白对氧气的亲和力：Voxelotor能够增加血红蛋白分子与氧气结合的亲和力，使血红蛋白更容易与氧气结合形成氧合血红蛋白，从而增加血液中氧气的输送效率。2、稳定红细胞在氧化状态：Voxelotor有助于维持红细胞在氧化状态，防止红细胞发生变性，保持红细胞的正常形态和功能。3、抑制红细胞的镰状化：Voxelotor能够抑制红细胞在低氧环境下产生异形变化，减少或阻止红细胞出现镰状形态，从而降低镰状细胞病患者发作危险。4、提高红细胞的变形能力：Voxelotor可以增加红细胞的柔软度和变形能力，使得红细胞更具有弹性和可塑性，有利于红细胞在血管内的变形和通过性，提高血液的流动能力。5、改善血液的流动能力：Voxelotor的作用有助于改善血液的流动性，减少红细胞在血管中的黏稠度和粘附性，减少血栓形成和血液循环障碍的风险，从而保持血液流动畅通。沃塞洛托的功效Shet 等的病例报告结果说明,voxelotor治疗SCD患者伴严重贫血取得良好效果,所有患者的血红蛋白水平均有迅速升高,大多数患者在开始治疗后2周内出现。与治疗前相比,治疗24周后患者输血次数减少了60% ,血氧饱和度提高到98%~99% ,部分患者停止长期吸氧。患者的步行距离、步行后脉搏和步行后氧分压等指标均有稳定改善,因 VOC疼痛而住院人数减少了67%。另外, Telfer 等也报道1例使用voxelotor 的患者,治疗后不但改善了SCD 的贫血症状,且黄疸症状也明显改善。总结Voxelotor是首个被批准直接抑制HbS聚合的治疗药物,是治疗SCD的新型药物,临床效果显著，不但能改善SCD患者血红蛋白水平,减少患者贫血状况,而且能迅速改善患者的症状,提高患者的幸福感。每天只需服用一次。Voxelotor为SCD患者提供了种全新的治疗方法，弥补了SCD治疗方法不足。热文推荐：靶向CGRP受体的偏头痛药物依瑞奈尤单抗中国获批上市

美国版沃塞洛托2024年的购买方式由于美国版沃塞洛托截止到2024年3月8日还没有在中国大陆地区上市，国内的医院药房还买不到，目前了解到的购买到正品的可能方式包括：1、通过医院药房购买：患者可以在上市地区的医院的药房直接购买沃塞洛托。2、线上药店购买：随着互联网的发展，越来越多的线上药店开始提供药品销售服务。患者可以选择信誉良好的线上药店购买沃塞洛托，但需注意确认药品的真伪。3、通过正规海外代购购买：对于某些在国内难以购买到的药品，患者可以考虑通过正规海外代购渠道购买。但需要注意辨别药物的真伪。4、特殊医疗保健渠道：在一些国家或地区，患者可能通过医保、公共卫生系统或特殊计划获得药物。5、临床试验参与：对于某些患者，参与沃塞洛托的临床试验也是一种获取药物的方式。6、国内专业海外医疗服务机构：国内专业有资质的海外医疗服务机构可能与海内外药房有合作，可以帮助患者获取正品药物，邮寄到家，性价比更高。购买沃塞洛托时，需要注意以下事项：1、选择正规渠道：务必选择长期存在且具有良好声誉的代购渠道或正规药店购买。这些渠道通常与官方供应商或认可的药房和医疗机构合作，能确保药物的真实性和质量。2、注意药物来源与保质期：确保沃塞洛托是通过合法渠道购得的，并具备合理的保质期。同时，询问关于药物储存条件的信息，以保证药物在运输和储存过程中不受损害。3、关注药物质量：沃塞洛托是一种专业制药厂商生产的创新药物，必须符合严格的质量标准和规定。购买时，确保药物的质量和纯度，选择可靠的代购渠道，他们能提供有关药物的质量保证信息。4、遵循医疗建议：沃塞洛托是一种专业药物，需要在医生的指导下使用。在购买前，应咨询医生，了解使用药物的风险和益处，以及如何正确使用该药物。无论通过哪种方式购买沃塞洛托，都需要确保药品的来源合法、质量可靠，并且在使用过程中严格遵循医生的指导和建议。关于沃塞洛托的安全性的问题可以点击：沃塞洛托药物可能具有的副作用是什么，这篇文章详细介绍了副作用内容。关于沃塞洛托沃塞洛托是一种用于治疗 12 岁及以上镰状细胞病患者溶血性贫血（红细胞过度分解）的药物。沃塞洛托可以单独服用，也可以与另一种治疗镰状细胞病的药物（羟基脲）一起服用。沃塞洛托的作用是提高血红蛋白保留氧气的能力，并防止其形成链。这有助于红细胞保持正常的形状和灵活性，减少其过度分解并延长其寿命。沃塞洛托的治疗效果一项涉及 247 名 12 至 64 岁镰状细胞病患者的主要研究表明，沃塞洛托可以改善溶血性贫血。患者接受沃塞洛托或安慰剂（一种模拟治疗），如果已经接受羟基脲治疗，则继续接受治疗。治疗开始时，平均血红蛋白水平为每分升血液 8.5 克。治疗 24 周后，每天服用沃塞洛托1,500 mg 的患者中，约有 51% 的患者（90 名患者中的 46 名患者）的血红蛋白水平至少改善了 1 g/dL，而服用安慰剂的患者中，这一比例为 6.5%（92 名患者中的 6 名）。其他测量也显示沃塞洛托可以减少红细胞分解。总结沃塞洛托对镰状细胞病患者的多个方面产生了积极的影响，包括改善红细胞功能、减轻症状、预防并发症等，从而提高了患者的生活质量。在使用前应咨询医生，并遵循医生的指导和建议。相关热文推荐：塞利尼索20mg用后呕吐怎么办?

儿童能使用沃塞洛托(Voxelotor,XBRYTA)。但12岁及以上以及4岁至12岁以下儿童患者用法用量并不相同。关于沃塞洛托链状细胞病(SCD)是一种终生的遗传性血液疾病,目前治疗方法有限。Voxelotor 是首个被批准直接抑制HbS聚合的治疗药物,是治疗SCD的新型药物,临床试验表明其安全性高,常见头痛、腰痛、四肢痛、腹泻、咳嗽、皮疹等不良反应,多可以耐受,临床效果显著，不但能改善SCD患者血红蛋白水平，减少患者贫血状况，而且能迅速改善患者的症状,提高患者的幸福感。每天只需服用一次。Voxelotor为SCD患者提供了种全新的治疗方法,弥补了SCD治疗方法不足。沃塞洛托儿童能用吗XBRYTA治疗SCD的安全性和有效性已在4岁及以上儿童患者中得到证实。OXBRYTA治疗4岁以下SCD儿童患者的安全性和疗效尚未确定。一项在成人和儿童患者中进行的充分且对照良好的研究(HOPE试验)的证据支持在12至< 17岁的SCD儿童患者中使用OXBRYTA。HOPE试验纳入了26名年龄在12岁至< 17岁之间的儿童患者，其中12名儿童患者服用OXBRYTA 1，500 mg每日一次，14名儿童患者服用OXBRYTA 900 mg每日一次。一项开放标签、2期研究的证据支持在4至< 12岁的SCD儿童患者中使用OXBRYTA。本研究纳入了45例4至< 12岁的儿童患者和11例12至< 17岁的SCD患者。12至< 17岁的患者每日一次服用OXBRYTA 1，500 mg。4至< 12岁的患者按体重服用OXBRYTA。体重分别为10 kg至< 20 kg、20 kg至< 40 kg或≥40 kg的患者服用OXBRYTA 600mg、900 mg或1，500 mg，每日一次，不同儿童年龄组以及儿童和成人患者中观察到的不良反应相似。沃塞洛托儿童怎么使用1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量OXBRYTA的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的OXBRYTA片剂或OXBRYTA片剂)。表1显示了4岁至12岁儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量体重推荐剂量(每日一次)40公斤或以上1，500 mg20公斤至低于40公斤900毫克10公斤至20公斤以下600毫克3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量。相关热文推荐：2024年沃塞洛托多少钱？