英菲格拉替尼治疗软骨发育不全吗？

英菲格拉替尼治疗软骨发育不全

软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3)基因的功能获得致病性变异引起的最常见的短肢骨骼发育不良，FGFR3基因是软骨内骨形成的负调节因子。大多数治疗方案都是对症的，针对的是医学并发症。

英菲格拉替尼(Infigratinib)是一种口服生物可利用的FGFR1-3选择性酪氨酸激酶抑制剂，被研究作为一种直接治疗策略来对抗软骨发育不全患者的FGFR3过度活性。Infigratinib在治疗软骨不全方面具有一定的安全性以及疗效性。

英菲格拉替尼其他药物适应症

除了治疗软骨发育不全外，英菲格拉替尼还可用于治疗不可切除的局部晚期或转移性肝内胆管癌。

英菲格拉替尼是一种纤维母细胞生长因子受体(FGFR)特异性酪氨酸激酶抑制剂，可通过抑制FGFR活动，减少癌细胞增殖使肿瘤细胞死亡，进而发挥作用。

FDA已批准FGFR2抑制剂infigratinib用于已经接受过局部晚期或转移性胆管癌治疗的患者。在一项II期研究中，该药的总缓解率为23%，无进展生存期为7.3个月。大约77%的患者出现了高磷血症，这是该药最常见的副作用，是已知的FGFR抑制剂的靶毒性。

不良反应

需要注意的是，患者应在医生的评估下使用英菲格拉替尼治疗，不可私自用药，以免出现药物不良反应，如高磷血症、干眼症、指甲毒性、口腔炎、疲劳、脱发、腹泻、腹痛、皮肤干燥、食欲不振、关节痛、便秘、视力模糊和呕吐等，影响身体健康。

如果患者在治疗过程中出现严重不良反应，应及时咨询医生并进行处理，如停药、调整剂量或者改用其他药物治疗。

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