Amicus Therapeutics 获得 CHMP 对 Opfolda®（miglustat）治疗迟发性庞贝病的积极意见

欧盟委员会批准 Opfolda 和 Pombiliti® + Opfolda® 预计在 2023 年第三季度进行商业发布经批准，Pombiliti + Opfolda 将成为欧盟首个用于治疗成人迟发性庞贝病的双组分疗法。

Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）今天宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 采纳了一项积极意见，建议批准 AT-GAA 的酶稳定剂米格司他上市。预计欧盟委员会 (EC) 将在 2023 年第三季度就 miglustat 做出决定，之后双组分疗法将获得完全批准，公司将开始逐个国家的报销和启动程序。 Miglustat 将以 Opfolda 品牌进行商业化。 2023 年 3 月，欧盟委员会批准了双组分疗法的生物成分 Pombiliti（cipaglucosidase alfa）。

Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）今天宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 采纳了一项积极意见，建议批准 AT-GAA 的酶稳定剂米格司他上市。预计欧盟委员会 (EC) 将在 2023 年第三季度就 miglustat 做出决定，之后双组分疗法将获得完全批准，公司将开始逐个国家的报销和启动程序。 Miglustat 将以 Opfolda 品牌进行商业化。 2023 年 3 月，欧盟委员会批准了双组分疗法的生物成分 Pombiliti（cipaglucosidase alfa）。

“鉴于今天 CHMP 对 Opfolda 的积极评价，我们现在距离将这种急需的新疗法带给生活在欧洲的患有迟发性庞贝病的成年人仅一步之遥。 Amicus Therapeutics, Inc. 执行主席 John F. Crowley 说：“这是许多致力于改善庞贝病患者生活的人的辛勤工作和努力的实现。”

“我为我们的团队感到无比自豪，他们在过去十年中孜孜不倦地开发了这种创新疗法。我们感谢帮助推进这种疗法的 Pompe 社区的承诺和支持，特别是患者、家庭和医生参与了我们的临床研究。根据标签的强度和我们的上市准备情况，一旦获得完全批准，我们相信有很大的机会将 Pombiliti 和 Opfolda 作为欧洲成年 LOPD 患者的第一个双组分疗法，并建立这个Amicus Therapeutics, Inc. 总裁兼首席执行官 Bradley Campbell 表示：

“这一重要里程碑使 Pombiliti 和 Opfolda 更接近 LOPD 社区，那里对新的治疗方案有很高的医疗需求，”慕尼黑大学路德维希-马克西米利安斯大学神经病学系教授 Benedikt Schoser 教授说。 “在临床研究中，Pombiliti 和 Opfolda 在这种具有挑战性的疾病的主要表现方面表现出具有临床意义和积极的变化。 CHMP 的积极意见和推荐的适应症反映了这一有力的证据，让我对这种创新疗法对 LOPD 患者的潜力有了进一步的希望。”

CHMP 的积极意见基于 3 期 PROPEL 关键研究的临床数据，这是唯一一项针对 LOPD 的随机对照试验，除了未接受过 ERT 治疗的患者外，还包括高未满足需求的 ERT 经验人群。

关于 Pombiliti® + Opfolda®

Pombiliti + Opfolda，也称为 AT-GAA，是一种研究性双组分疗法，由西帕葡糖苷酶 alfa 组成，这是一种富含双 M6P 的 rhGAA，可促进通过 M6P 受体的高亲和力摄取，同时保留其加工成最常见物质的能力这种酶的活性形式，以及口服酶稳定剂 miglustat，旨在最大限度地减少血液中酶活性的损失。在临床研究中，AT-GAA 与肌肉骨骼和呼吸指标的改善有关。

关于庞贝病

庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起的遗传性溶酶体疾病。 GAA 水平降低或缺失导致细胞中糖原积累，据信这会导致庞贝病的临床表现。庞贝氏症的范围从对心脏功能有重大影响的迅速致命的婴儿型，到主要影响骨骼肌和进行性呼吸系统受累的更缓慢进展的迟发型。迟发性庞贝病可能很严重且使人虚弱，包括全身进行性肌肉无力，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉，随着时间的推移会恶化。