FDA批准Pafolacianine钠注射液作为卵巢癌手术辅助手段

2021年11月29日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了pafolacianine钠注射液（Cytalux）作为成年卵巢癌患者术中识别恶性病变的辅助手段。

该批准基于一项3期试验的结果，该试验显示，在27%的卵巢癌患者中，pafolacianine钠注射液能识别出可能遗留的额外病灶。

Pafolacianine钠注射液是第一种靶向荧光成像剂，能在术中照亮卵巢肿瘤，为手术切除提供更准确的肿瘤检测。这种成像剂静脉注射1小时，然后与叶酸受体（在大多数上皮性卵巢癌中过度表达）结合，在术中，被近红外光照射会发亮。

On Target实验室总裁兼首席执行官Chris Barys表示：“FDA的批准是实现On Target使命的一个重要里程碑，即让癌症在手术中可见，从而可以更彻底地切除肿瘤。我们的目标是使Cytalux成为卵巢癌手术的护理标准，我们期待未来我们的技术可以用于患有其他癌症的患者。”

Pafolacianine钠注射液在卵巢癌中的应用在2期（NCT02317705）和3期（NCT03180307）试验中进行了研究，并进入了FDA的特别协议。此外，该制剂之前已获得监管机构的快速通道和孤儿药指定。

这项2期研究招募了29名18岁及以上的初诊或高度临床怀疑为卵巢癌的患者。参与者在手术前接受pafolacianine钠注射。

结果显示，当控制单个患者体内多个病变之间的检测相关性时，pafolacianine钠注射液的敏感性为97.97%，阳性预测值为94.93%。此外，48.3%的患者至少有1个额外的病变通过pafolacianine钠注射液检测出。

在安全性方面，有8名患者出现了轻度的药物相关不良反应（AEs）。最常见的AE报告包括输液反应、恶心、呕吐和腹痛。

参照经中心病理证实的卵巢癌病变检测，用近红外荧光灯检测pafolacianine钠注射液的患者水平假阳性率为20.2%。

此外，pafolacianine钠注射液目前正在3期ELUCIDATE试验（NCT04241315）中进行研究，用于肺癌病灶的术中检测。这项多中心试验将评估pafolacianine钠在肺癌患者中的安全性、有效性和耐受性，预计将招募多达130名患者。第一位患者于2020年7月加入该研究，初步数据预计在2021年公布。

参考资料：

https://www.onclive.com/view/fda-approves-pafolacianine-sodium-injection-for-ovarian-cancer