FDA授予Xywav优先审评资格用于治疗特发性嗜睡症

发表者:医伴旅医学部孟良      发表日期:2021-04-30     原创文章  转载请注明出处

FDA授予了爵士制药公司(Jazz)的Xywav(羟丁酸钙、镁、钾和钠)口服溶液优先审评资格,用于治疗特发性嗜睡症(IH),该药有可能成为首个被批准用于该病成人患者的治疗方案。美国食品和药物管理局(FDA)将《处方药使用者收费法案》(PDUFA)的目标行动日期定为2021年8月12日。


特发性嗜睡症(IH)是指夜间睡眠结构正常而白天睡眠时间过多,并可能伴夜间睡眠持续时间过长的状态。它是一种中枢性嗜睡障碍,又名特发性中枢神经系统过度睡眠作为一种衰弱性神经睡眠障碍,其特征是长期白日过度嗜睡和睡眠惰性,IH常常被误认为是其他更常见的疾病,如嗜睡症。

Xywav口服溶液

事实上,由爵士制药公司和嗜睡症基金会进行的一项事先调查显示,57%的医疗机构表示曾误诊为IH,超过90%的医疗机构还表示,医生需要接受更多的关于IH的教育。


爵士制药公司研发执行副总裁Robert Iannone博士说:“利用新兴技术,强化IH知识,以及了解它与其他疾病的区别,对于帮助医护人员和IH患者更好地了解病情至关重要,这样就可以通过睡眠惰性等独特症状识别IH,进而采取有效治疗手段。”


Xywav已被批准用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或白日过度嗜睡,在针对成年IH患者的3期试验出现良好结果后,爵士制药向FDA提交了一份补充新药申请(sNDA)。


最近在2021年美国神经学学会年会上公布的结果表明,Xywav在主要终点和次要终点上达到了具有临床意义的改善,主要终点为Epworth嗜睡量表(ESS),次要终点为患者总体感觉改善情况(PGIc)和特发性嗜睡症严重程度量表(IHSS)。


此外,与服用Xywav相比,服用安慰剂的患者表现更差,ESS(P<0.0001)、PGIc(P<0.0001)和IHSS(P<0.0001)。2020年9月,FDA授予了Xywav治疗IH的快速通道指定,随后在12月,FDA授予了其sNDA滚动申报资格。如果得到FDA的批准,爵士制药公司计划在2021年第四季度将Xywav推向美国IH患者市场。谈到对医护人员和患者进行进一步教育时,Iannone博士指出,他的组织将在传播IH知识方面继续发挥作用,IH与生活质量下降、工作能力受损和机动车事故风险增加有关。

参考文献:https://www.ajmc.com/view/fda-grants-priority-review-for-jazz-pharmaceuticals-xywav-in-idiopathic-hypersomnia

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